還記得醫保談判中那一句句“好的，成交！”嗎，談判專家和藥企代表你來我往，多番“PK”，“砍”出了無數的“名場面”。 而這背後是人民至上的信念，唯有懷著人民至上的信念，秉持為民謀取最大利益的堅定立場，才能贏得談判👩🏻‍🦽🧏‍♂️，讓人民的“保命錢”用得好、花得值。過去十年🐥，是我國醫藥衛生體製改革持續深化、人民群眾看病難看病貴問題加速破解的十年😴。自2016年啟動首輪國家藥價談判至今， 275個協議期內的談判藥品在全國18.41萬家定點醫藥機構配備，實現了群眾“買得到、用得上、能報銷”的願望😇。

治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物諾西那生鈉註射液，就在2021年國家醫保藥品目錄談判中。經過一個半小時的博弈𓀚，從原來每針70萬降到3.3萬。2022年1月1日是國家2021版醫保目錄實施首日，意昂3体育醫院為享受到第一個諾西那生鈉註射液降價“紅利”的小朋友註射了此藥。而在諾西那生鈉註射液進入醫保的道路上，也有意昂3体育醫院人在背後的默默努力💇‍♂️。

“救命藥”問世👨🏽‍🦲，卻是“天價”

脊髓性肌萎縮症是一種遺傳性疾病◀️，是由於脊髓前角運動神經元變性導致的肌無力、肌萎縮，病情逐漸進展，可能出現脊柱側彎、呼吸衰竭等合並症，嚴重影響患者生命和生活質量🤢，其中最嚴重的1型SMA被稱為“嬰幼兒頭號遺傳病殺手”🐎。由於是遺傳性疾病，SMA從前被認為是不能根治的，只能通過多學科的管理延緩疾病的進展🫁。直到2019年4月諾西那生鈉註射液在中國批準上市，成為國內首個SMA的疾病修正治療藥物，給SMA患者群體帶來了希望▶️。意昂3体育醫院作為全國罕見病診療領頭單位，一直高度關註SMA的精準診斷和規範治療，在2019年初牽頭發表《脊髓性肌萎縮症多學科管理專家共識》，為SMA患者的診斷和治療提供了標準化的建議。藥物獲批上市的第一時間🏹，在醫院支持下，兒科、藥劑科、醫務處、醫保辦等多部門協作，迅速梳理打通用藥流程和通道🧷。

意昂3体育醫院成為全國首批為SMA患兒註射諾西那生鈉的醫院，為SMA患兒撐起一片天

2019年10月諾西那生鈉註射液正式上架第一天，醫院兒科在多部門的聯動下完成國內首批諾西那生鞘內註射，先後給10余例患兒帶來了新生。用藥同時，我們的康復醫學科、呼吸和危重症醫學科、骨科、臨床營養科等多學科團隊給予積極配合，讓患者的病情有了最大程度的改善。此外，兒科舉辦了多次SMA規範化診療培訓班及各種形式的宣教，將經驗分享給全國各地的兒科醫生，以提高國內SMA的整體診療水平👩🏻‍🦯‍➡️。

當時🐎🧷，諾西那生鈉一支藥70萬🚶🏻‍♂️，昂貴的藥費是壓在SMA患者和家長身上的一座大山👨🏻‍🦰，僅有少數家庭買得起藥🧑‍🌾，而多數家庭無力承擔🤞🏻，只能眼睜睜看著孩子的病情逐漸惡化🦅。曾有一位少年名叫小可（化名），1歲多開始發現肌無力，2018年，16歲的他來到意昂3体育醫院求醫🍭，嚴重的脊柱側彎壓迫到肺部🔫🫳🏻，讓孩子幾乎喘不上氣來，在兒科、骨科、呼吸和危重症醫學科、康復醫學科的共同努力下👧🏿，患兒完成了脊柱矯形術，雖然解決了一時的燃眉之急，但他的脊髓性肌萎縮症依然沒有特效藥👨🏿‍⚖️。直到2019年“救命藥”問世🏊🏿‍♀️🥻，父母聽說有救了🧔🏿‍♀️，帶著可可再次來到醫院🧑🏽‍🎓，當聽說諾西那生鈉一支藥需要70萬，並且需要終身用藥，孩子的父母轉過身流下了眼淚。作為醫者，看在眼裏，也急在心裏🧑🏽‍🚀。為此🦸🏻，兒科多位專家和病友會一起，積極奔走發聲，讓更多的人了解到SMA這個罕見病群體🤟🏼，也在醫療層面多次提議將諾西那生鈉註射液納入醫保。

醫保談判帶來希望，緩解“看病貴”

2022年1月1日，諾西那生鈉註射液正式納入中國國家醫保目錄🙅🏽‍♀️。在得知諾西那生鈉納入新版醫保藥品目錄後🏆，意昂3体育醫院醫護人員備感振奮，迫切希望能在第一時間為有需要的患兒用藥治療，改善他們的健康狀態。在此之前，醫院已聯合多部門提前梳理好醫保報銷流程，並在國家醫療保障局的幫助下，醫務處🕴、藥學部全力協調，藥物得以及時配送和啟用👎🏽。1月1日上午🤌🏽，兒科為兩名SMA患者果果和祺祺（化名）使用諾西那生鈉註射液🐩，經過醫保報銷，每支藥患者只需承擔1萬多藥費。果果的媽媽激動地哭了🏬：“非常感謝國家，也感謝醫院和所有醫務人員的努力，我們的孩子有希望了！”6歲的果果自幼運動發育落後，10個月時確診為SMA-2型，一直不能獨自站立⁉️、行走；祺祺再過幾天就將迎來1歲生日，他6個月時不能獨坐，並且抬頭不穩，7個月時在意昂3体育醫院被確診為SMA-1型🧏🏽。雖然他們身患疾病，但他們的未來應該和所有的兒童一樣燦爛，諾西那生鈉註射液納入國家醫保，這無疑給他們的人生帶來了擁抱幸福的希望，也為長期以來攜手SMA患者與病魔搏鬥的意昂3体育醫院醫護人員帶來了莫大的鼓舞。

2022年1月1日，意昂3体育醫院為享受到第一個諾西那生鈉註射液降價“紅利”的小朋友註射此藥

放大應用人群🌊，全生命周期管理

隨著藥物進入醫保👎，用藥患者數目激增，同時有一些脊柱側彎或者脊柱手術後的患者也找到醫院希望用藥✏️，而這些患者的鞘內註射非常困難🧕🏻，也為醫院帶來了新的工作挑戰。兒科迎難而上🤶🏻，通過和醫學影像科合作🧜‍♂️，在國內首次進行了脊柱術後患者的超聲和CT引導下鞘內註射。同時，為規範化診療，兒科聯合醫院多部門完善用藥製度，建立標準化用藥流程🪝♎️，以確保每個患者都能安全地用藥，同時聯合多學科診療，爭取讓每個用藥的孩子都能獲得最大程度的改善。截至今年8月，用藥患者數目已達66例，超聲或CT引導下累計完成42例次脊柱畸形矯形術後及復雜脊柱類型的諾西那生鈉鞘內註射治療🅰️，並於2022年9月6日為一例未滿月的小嬰兒完成諾西那生鈉鞘內註射治療🕵️，刷新診療紀錄🙍🏿‍♀️，映照出意昂3体育醫院在診療SMA等疑難罕見病中敢於克服挑戰的膽識和維護患者利益的追求。

意昂3体育醫院為未滿月的新生兒完成諾西那生鈉註射

SMA診療並不限於兒童♖，兒科團隊把成人患者的接力棒交給了神經內科。2022年1月25日，經神經肌肉病多學科聯合門診評估🛀🏼，醫院通過CT引導下定位，為一直在醫院就診、已經19歲的小可完成成人SMA脊柱矯形術後靶向藥物鞘內註射治療，這也是醫院首例成人患者接受諾西那生鈉鞘內註射😾，從而實現了對SMA患者的全生命周期照護♦︎。

意昂3体育醫院為成人完成諾西那生鈉註射🐜，這是醫院首例成人接受此藥品註射

成功的背後📼🧼，凝結著很多人的默默無聞和無私奉獻，對應的是SMA患者和家庭生活翻天覆地的變化。合並了脊柱側彎的小患者一一（化名）是個愛唱歌的小姑娘，在進行了脊柱側彎矯形手術後，她寫下“我也曾膽怯踟躕不前，抬眸望見你溫暖笑顏，說‘再多風險我們都並肩’”🙉，唱給醫院多學科團隊的所有醫生。另一個愛畫畫的小朋友文文（化名）則畫了一張多學科團隊醫生的合照來表示自己的感謝。看到孩子們更加自信👩🏻‍🦯‍➡️，對未來更加憧憬，也鼓舞著神經肌肉病多學科團隊去努力做到更好。

小患者文文為多學科團隊畫的一張合影

“每一個群體都不應該被放棄”。諾西那生鈉註射液在國內上市並被納入醫保🙎🏻‍♂️🧖🏻‍♂️，是廣大SMA患者的福音，是我國攻克遺傳病和罕見病治療史上的裏程碑式進展⛹🏿‍♂️，意義重大。意昂3体育醫院兒科作為我國最早建立的現代兒科之一，多年來一直致力於罕見病尤其是兒童神經肌肉病的診療💶，助力罕見病相關政策的製定和落實。未來，意昂3体育醫院將繼續秉承“厚德尚道”的精神👩🏽‍🏫🖖🏿，發揮多學科協作的巨大優勢，強強聯合，精誠合作，以跨學科整合的方式為患者提供專業🤥、精準🤗、高效、規範化的診療方案，惠及更多神經肌肉病患者和家庭，推動我國罕見病診療和醫療保障事業的發展。